zmiana przebiegu choroby

Skyhawk przedstawia bliższe spojrzenie na dane SKY-0515 oraz zapowiedź rozszerzenia dostępu do badań w USA

⏱️ 6 min czytania | Nowe 12-miesięczne dane dotyczące SKY-0515 firmy Skyhawk są już dostępne, a wszystkie cztery miary składające się na cUHDRS są na poziomie wyjściowym lub powyżej niego, przewyższając oczekiwany naturalny spadek. Ponadto, pierwsze spojrzenie na rozszerzanie ośrodków badawczych w USA.

Przez Dr Sarah Hernandez

2026-06-30

Drugi but spada: uniQure dzieli się planami złożenia wniosku o licencję do FDA dla AMT-130

⏱️ 9 min czytania | Po burzliwym minionym roku uniQure podzieliło się zachęcającymi wiadomościami, że FDA zgodziła się, iż dane z badania fazy I/II mogą stanowić podstawę do złożenia wniosku, który może doprowadzić do zatwierdzenia AMT-130 w USA.

Przez Dr Sarah Hernandez & Dr Rachel Harding

2026-06-17

Druga droga: uniQure planuje złożyć wniosek regulacyjny dla AMT-130 w Wielkiej Brytanii

⏱️ 6 min czytania | Podczas gdy ścieżka regulacyjna dla AMT-130 w USA pozostaje skomplikowana, uniQure ogłosiło plany ubiegania się o zatwierdzenie swojej terapii genowej dla HD w Wielkiej Brytanii. Oto, co to oznacza i co może nadejść.

Przez Dr Sarah Hernandez

2026-05-07

Dwa lata później: Nowe dane z długoterminowego rozszerzenia badania PIVOT-HD dotyczące votoplamu

⏱️10 min czytania | PTC Therapeutics udostępniło dwuletnie dane dotyczące votoplamu, codziennej tabletki obniżającej poziom HTT. Uczestnicy w stadium 2 wykazali spowolnienie progresji choroby do 52%. Oto, co pokazują dane, czego jeszcze brakuje oraz jak wygląda wprowadzenie badania fazy 3.

Przez Dr Sarah Hernandez

2026-05-04

Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure

Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?

Przez Dr Sarah Hernandez

2025-10-23